FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于外科手术1型原发性高草酸尿症
2021-12-13 10:22 来源：大庆男科医院
全球领先的RNAi化学疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品小儿物管理局（FDA）已接受该公司lumasiran的抗病毒申请（NDA），用于治疗1型上皮细胞较高草碱尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁发了应审查。
Lumasiran是一种研究性、皮下给小儿的靶向羟基碱激酶1（HAO1）的RNAi治疗小儿功用，正在开发计划用于治疗PH1。HAO1编码乙醇碱激酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以诱发草碱盐的显现出，草碱盐是直接影响PH1生理生理的代谢产功用。
PH1是一种极少见的疾病，其中所草碱盐的过量显现出导致草碱钙晶体在胃脏和泌尿道中所的沉积，并可能导致肿胀和复发性胃结石的呈现出和胃钙化。尽管少数患者对维生素B6化学疗法有完全反应，但尚无批准的PH1小儿功用化学疗法。
Lumasiran是借助Alnylam的进一步提高稳定工程学（ESC）-GalNAc-缀合功用关键技术，可按月份进行皮下维持给小儿，并兼具更较高的耐用性和广泛的治疗指数。Lumasiran已获得美国和欧洲理事会的孤儿小儿美名，美国食品和小儿功用管理局（FDA）的突破性化学疗法美名和小儿罕见病美名，以及欧洲小儿物管理局（EMA）的应小儿物（PRIME）美名。
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